BCMA CAR-T疗法的「惊魂」一夜-香港期货开户

不停向前的CAR-T疗法，遇到了意料之外的阻碍。

11月20日，百时美施贵宝/2seventy bio的CAR-T疗法Abecma，三线治疗多发性骨髓瘤的弥补顺应症申请时间，遭到了FDA的推迟。

背后的缘故原由可能在于，FDA希望看到更多的总生计期（OS）数据。而在已往，FDA只需要无希望生计期（PFS）这一主要终点。

受这一新闻影响，2seventy bio股价暴跌18%，百时美施贵宝微跌3.8%。

那么，这次FDA对CAR-T疗法临床数据要求的提高，事实只是一次破例事宜，照样未来的常态？

/ 01 / 遇阻的Abecma

在已往的9个月时间里，在竞争对手强生/传奇生物Carvykti的挤压下，Abecma的销售额不停走低。

今年*季度，Abecma销售额还到达了1.47亿美元的峰值，但到了二季度销售额下降至1.32亿美元，三季度更是仅剩9300万美元。

在这样的情形下，早Carvykti一步拿下三线治疗多发性骨髓瘤这一顺应症，也被视作是Abecma恢复增进的主要一步。

此前，Abecma三线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的申请，预计会在12月16日获得FDA的谜底。但现在看来，Abecma的算盘落空了。

据百时美施贵宝/2seventy bio透露，FDA推迟了Abecma这一顺应症的审批时间。同时，FDA还将召开肿瘤药物咨询委员会聚会，讨论KarMMa-3研究的数据，审查与OS这一次要终点相关的数据。

要知道，多年来，FDA一直都允许以无希望生计期替换主要终点，来实现药物的快速上市。但现在，为何FDA却突然变了脸，要最先审查OS数据了？

/ 02 / FDA的突然变脸

婚礼经济学，谁在被收割？

事实上，FDA的这一要求并不算突然。不久前，诺华首席执行官Vas Narasimhan就在公司电话聚会上提出，在行使PFS提交申请时对OS数据预期上，FDA已经做出了重大转变，可能会影响到所有癌症药物。

FDA对OS数据的审查趋严不难明晰。总生计期数据对于评估癌症治疗的临床效果至关主要，由于它直接反映了患者接受治疗后的生计时间。

而在已往，不少肿瘤药物虽然靠着无希望生计期或客观缓解率这些替换终点上市，但最终不少药物没能将这些替换终点与OS这一金尺度画上等号。以是FDA越来越希望药企能提供可靠的总生计期数据，以证实新的疗法真得可以辅助患者延永生命。

不外，现在来看，FDA应该尚未对所有的疗法都要求OS数据。

在外媒的采访中，FDA谈话人示意，在有劈头证据注释临床试验存在OS潜在损害的情形下，FDA通常需要看到成熟数据。

这也可能是Abecma弥补顺应症审批遭到推迟的缘故原由。虽然Abecma到达了PFS这一主要终点，但在《新英格兰医学杂志》一项III期临床研究的论文中，研究职员在附录中披露，Abecma组中有30%的患者殒命，而尺度治疗组的患者殒命率为26%。

凭证OS的趋势和交织的影响，FDA最终可能需要更长时间的随访，以确定Abecma的OS数据是否受到了影响。

/ 03 / 对竞品影响几何？

那么，FDA对Abecma的态度，是否会影响到厥后者Carvykti？

强生/传奇生物也在起劲将Carvykti推向三线治疗，此前FDA预计将在2024年4月5日对此做出最终决议。

投资者担忧，FDA也会对Carvykti提出需要完整OS数据的要求，Carvykti的顺应症拓展或许也会被延后。

至于Abecma受阻是否会影响Carvykti，谜底尚不能知。

焦点在于，若是FDA是针对所有CAR-T疗法的要求都趋于严酷，那Carvykti也许率将受到影响；但若是，FDA只是在OS数据获益存在不确定性时，要求成熟的OS数据，那对于Carvykti的影响或许不会太大。

那么，FDA对Abecma阻拦背后真相事实若何？或许要等到FDA咨询聚会召开后，我们才气知道问题的谜底。