阿斯利康宣布新相助，行使AI 基因组学寻找新靶

9月8日，Verge Genomics宣布与阿斯利康罕有疾病部门Alexion确立为期四年的相助同伴关系，以确定新的药物靶点。

Verge Genomics是一家行使人工智能开发神经系统疾病疗法的生物手艺公司，作为协议的一部门，Verge将获得高达4200万美元的预付款，股权和近期付款。

该公司还可能因这笔生意获得高达8.4亿美元的里程碑付款，以及任何由此发生的产物的特许权使用费。

该相助同伴关系旨在寻找和验证针对不常见的神经退行性疾病和神经肌肉疾病的新药物靶点。

两家公司设计通过使用Verge的手艺来做到这一点，该手艺使用人工智能和人体组织数据来展望哪些药物靶点最有可能在临床试验中取得乐成。

阿斯利康现在也持有Verge Genomics的股份。

1、获得多家MNC青睐

Verge于2015年推出，首创人Alice Zhang(中文名张欣立）生于弗吉尼亚州，其怙恃为中国移民，Alice Zhang从小便对生物医学感兴趣，高中结业后，她先后在普林斯顿大学攻读分子生物学本科、以及加州大学洛杉矶分校攻读神经学博士学位。

Verge Genomics专注于神经退行性疾病，包罗萎缩侧索硬化 (ALS) 、帕金森病（PD）以及额颞叶痴呆（FTD）等未获得临床知足以及庞大的疾病。

停止现在，Verge 已从种种投资者那里筹集了跨越 1 亿美元，其中包罗资产治理公司 Blackrock 以及礼来 (Eli Lilly) 和默克 (Merck & Co) 等大型制药公司。Verge 使用机械学习来剖析人体组织样本或细胞模子的基因组数据。

2022年8月，Biogen的前高管Al Sandrock加入了Verge Genomics，他曾向导了Biogen阿尔茨海默氏症药物Aduhelm的开发。

2、4年时间，从靶点莅临床

由于神经系统的庞大性，动物模子在神经退行性疾病临床试验中的疗效展望不佳，这也导致绝大多数药物在进入临床后不起作用，凄切地宣告失败。

在Verge genomics看来，这些缘故原由都是缺乏对疾病的周全领会，没有找到合适的药物靶标获得*化的分子。而现在基因组学的泛起，让科学家可以通过遗传物质来研究整个生物体，让科学家们比以往任何时刻都更周全地领会疾病的生物学情形，而无需借助展望或假设。

回购、回购，biotech的新冒险

基于这些思量，公司确立了名为“全人类”（all-in-human）的方式举行药物发现，他们甩掉了以往基于动物模子得出的数据，选择自己确立专门针对神经退行性疾病的数据库。

于是Verge与医院、学术中央和生物库等十几家机构确立了相助同伴关系，构建了跨越6800小我私人体组织样本（主要是大脑和脊髓）的人体数据集，此外还包罗有关基因表达、基因分型、患者特征（如岁数、人口统计、疾病希望）等种种数据，是其中包罗该领域*的专有人类脑组织基因组数据集之一。

由于数据量伟大，科学家无法从海量的数据中手动寻找有看法的信息，因此他们必须借助人工智能的方式，在DNA 序列、基因表达模式和疾病之间已知联系的“训练”数据集来学习若何在感兴趣的数据集中找到新的、壮大的生物关联。

由于科学家并没有针对这些算法做出假设，仅仅依赖患者数据举行种种剖析，因此也被称为“无假设”，或者“无偏倚”的算法。

最终Verge 的算法确定了一个由 200 个基因组成的网络，与没有这种疾病的人相比，这些基因在 ALS 患者中一直受到抑制。这些基因介入了一种称为溶酶体途径的生物历程，该途径祛除了神经退行性疾病患者中所见的卵白质群团体的细胞。

于是他们确定了一个名为PIKfyve的磷酸肌醇激酶是ALS患者的新型靶点， 它在内体和溶酶系一切中施展要害作用，调治膜稳态、内体运输和自噬，而且正在成为癌症、病毒熏染和神经退行性疾病的靶标。

PIKfyve作为药物靶点的信号通路

于是Verge凭证该靶标设计了PIKfyve抑制剂VRG50635，该药物可恢复 ALS 患者神经元的内溶酶体功效，并在 ALS 相关运动神经元变性模子中的多项临床前研究中显示出疗效。2022年10月尾，Verge Genomics宣布该药物已经首次启悦耳体给药。

Verge Genomics的临床管线

Verge Genomics的一系列成就也引发了礼来的关注。

2021年7月，Verge Genomics 宣布与礼来杀青了一项为期 3 年的相助协议，双方将配合开发针对ALS的创新疗法。Verge 将会收到 2500 万美元预付款，并有潜在价值近7亿美元的里程碑付款和特许权使用费。

在公司B轮近1亿美元融资时，礼来也选择参投，也体现出这家跨国巨头对Verge的看好。